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本公司新藥CBL-514注射劑用於減少皮下脂肪之二期 臨床試 |
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本公司新藥CBL-514注射劑用於減少皮下脂肪之二期 臨床試驗取得最終統計結果,其試驗主要療效與次要療 效指標在臨床與統計上皆達到顯著有效意義
1.事實發生日:112/09/27 2.公司名稱:康霈生技股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司 4.相互持股比例:不適用 5.發生緣由: 本公司新藥CBL-514注射劑用於減少皮下脂肪之臨床二期試驗(CBL-0202 Phase 2) 於2023年9月27日已取得最終臨床統計數據,其統計分析結果顯示,本試驗主要 療效指標與次要療效指標在ITT population(意圖治療群體,Intent-to-treat population)與PP population(依計畫書群體,Per-Protocol population)皆達到 臨床及統計上顯著有效意義,且與安慰劑組相比,均具有顯著統計差異,本試驗 主要療效指標與次要療效指標皆達標。 一、臨床試驗設計: (1)試驗計畫名稱:一項2階段、臨床二期、評估CBL-514注射劑減少皮下脂肪的療 效、安全性與耐受度之臨床試驗。 試驗內容詳情請見: CBL-0202 Stage 1:clinicaltrials.gov/study/NCT04575467?intr=cbl- 514&limit=25&page=1&rank=4 (NCT04575467) CBL-0202 Stage 2:clinicaltrials.gov/study/NCT04897412?intr=cbl- 514&limit=25&page=1&rank=7 (NCT04897412) (2)試驗目的:評估CBL-514注射劑用於減少皮下脂肪的療效、安全性與耐受度。 (3)試驗說明: 這是一項經美國食品藥物管理局(US FDA)與澳洲AU EC/TGA核准執行的多國多中 心2階段二期臨床試驗,試驗共納入101位具有腹部皮下脂肪堆積的受試者。 a.試驗第一階段(CBL-0202 Phase 2-Stage 1):分為4個劑量組別(分別為320毫克 、480毫克、640毫克與800毫克),共納入25位受試者,採單一劑量遞增(single ascending dose)方式收案,每位受試者給予一次CBL-514治療,並於治療後1週、 2週及4週追蹤療效及安全性。試驗數據經安全性審查會議(Safety Review Committee)評估CBL-514安全性與耐受度良好,並建議本試驗第二階段的每次治 療劑量為不超過600毫克CBL-514足以涵蓋腹部所需治療範圍。 b.試驗第二階段(CBL-0202 Phase 2-Stage 2):為一隨機分派、單盲、安慰劑組對 照的試驗,分為CBL-514與安慰劑2個組別並以2:1隨機分派,試驗共納入76位具有 腹部皮下脂肪堆積的受試者,其中共75位受試者進入試驗接受給藥,包含CBL-514 組49位以及安慰劑組26位受試者,根據受試者腹部皮下脂肪堆積程度最多給予4次 CBL-514或安慰劑的注射,每次治療劑量最多不超過600毫克(300毫克到600毫克)的 CBL-514或同等體積的安慰劑,每次注射間隔為4週,並於完成最後一次注射後的4 週和8週追蹤評估療效及安全性,並比較CBL-514用藥組與安慰劑組的療效是否具有 統計顯著差異(p<0.05為具有統計顯著差異或具有統計顯著意義)。 (4)試驗階段:二期臨床試驗 (5)藥品名稱:CBL-514 (6)適應症:減少皮下脂肪 (非手術局部減脂) (7)實際納入人數:第一階段共納入25人;第二階段共納入76人 (8)試驗地點/國家:美國與澳洲共5個試驗中心 二、意圖治療群組 (Intent-To-Treat,ITT population) 臨床統計結果及說明: (1)第一階段(CBL-0202 Phase 2- Stage 1,NCT04575467) 臨床統計結果及說明: a.主要評估指標:安全性之統計結果 CBL-514從劑量320到800毫克一次治療後的整體安全性與耐受度良好,多數不良事 件為輕度和中度的注射部位反應,例如:注射部位紅、腫、溫、痛、瘀青、搔癢 ,大多可在注射後28天內完全緩解。治療後的實驗室血液生化檢查、生命徵象、 心電圖和理學檢查結果皆沒有與藥品相關的臨床顯著變化。 b.次要評估指標之統計結果及統計意義 本試驗針對腹部治療的3組劑量,包含480、640與800毫克進行療效評估。 (i)治療前480、640與800毫克組別的治療部位腹部皮下脂肪厚度平均分別為 27.85±9.98、28.65±6.30與34.69±10.09毫米。接受CBL-514一次治療後4週,腹部 治療部位的皮下脂肪厚度平均可分別減少4.77±2.29毫米(p=0.00375)、4.85±2.02 毫米(p=0.00203)與2.98±2.83毫米(p=0.04939),與治療前相比,三個組別的療效 在統計上皆達到顯著有效意義。 (ii)治療前480、640與800毫克組別的治療部位腹部皮下脂肪體積平均分別為 668.49±239.58、916.93±201.51與1387.50±403.57毫升,接受CBL-514一次治療後 4週,腹部治療部位的皮下脂肪體積平均可分別減少114.40±54.88毫升(p=0.00375) 、155.20±64.70毫升(p=0.00203)與119.17±113.11毫升(p=0.04939),皮下脂肪體 積平均可減少的百分比分別為17.94±9.38%(p=0.00541)、17.45±7.39%(p=0.00218) 與9.75±8.44%(p=0.03671),與治療前相比,三個組別的療效在統計上皆達到顯著 有效意義。 總結: 根據臨床統計結果,本試驗第一階段在ITT population與PP population的臨床統 計分析結果,其試驗療效指標,皆達到臨床及統計上顯著有效意義,統計結果顯 示,給予CBL-514一次治療後4週,480、640與800毫克三個劑量組別皆可顯著減少 治療部位腹部皮下脂肪體積與厚度,療效在臨床及統計上皆達到顯著有效意義。 (2)第二階段(CBL-0202 Phase 2-Stage 2, NCT04897412)臨床統計結果及說明: a.主要療效評估指標之統計結果及統計意義 接受最後一次治療後4週與8週,腹部治療部位皮下脂肪減少至少150毫升的受試 者比例,在CBL-514組分別為63.9%(95% CI:46.22%,79.18%)和69.6%(95% CI: 47.08%,86.79%),安慰劑組分別為17.4%(95% CI:4.95%,38.78%)和0.0%。統計 結果顯示,與安慰劑組相比,接受CBL-514治療後4週和8週,治療部位皮下脂肪減 少至少150毫升的受試者比例均顯著高於安慰劑組(p=0.00054與p<0.00001),療效 在臨床與統計上達到顯著有效意義,本試驗主要療效指標已達標。 b.次要療效評估指標之統計結果及統計意義 (i)接受最後一次治療後4週與8週,腹部治療部位皮下脂肪減少至少200毫升的受 試者比例,在CBL-514組分別為58.3%(95% CI:40.76%,74.49%)和60.9%(95% CI: 38.54%,80.29%),安慰劑組分別為8.7%(95% CI:1.07%,28.04%)和0.0 %。統計 結果顯示,與安慰劑組相比,接受CBL-514治療後4週和8週,治療部位皮下脂肪 減少至少200毫升的受試者比例均顯著高於安慰劑組(p=0.00012與p=0.00009), 與安慰劑組相比具顯著統計差異,療效在臨床與統計上達到顯著有效意義。 (ii)與治療前相比,接受CBL-514最後一次治療後4週與8週,腹部治療部位皮下 脂肪體積可分別減少的最小平方均值(LS Mean)為199.80毫升(95% CI:-246.59, -153.02,p<0.00001)與209.46毫升(95% CI:-252.92,-166.00,p<0.00001)。 與治療前相比,在最後一次治療後4週與8週,相較於安慰劑組,CBL-514組 治療部位皮下脂肪體積的最小平方均值(LS mean)差異分別為減少206.62毫升 (95% CI:-276.09,-137,16,p<0.00001)與減少216.28毫升(95% CI:-288.28, -144.28,p<0.00001),與安慰劑相比,CBL-514組在兩個時間點均達到顯著 統計差異,療效在臨床與統計上達到顯著有效意義。 (iii)在CBL-514組別,42.9%的受試者僅需接受1次CBL-514治療即可減少至 少150毫升治療部位皮下脂肪,35.7%的受試者僅需接受2次CBL-514治療即可 減少至少150毫升治療部位皮下脂肪。 c.安全性評估指標之統計結果 受試者完成CBL-514至多4次給藥療程後的整體安全性與耐受度良好,多數不良 事件為輕度和中度的注射部位反應,與本試驗第一階段類似。術後的實驗室血 液生化檢查、生命徵象、心電圖和理學檢查結果皆沒有與藥品相關的臨床顯 著變化。 總結: 根據臨床統計結果,本試驗第二階段在ITT population與PP population的臨床統 計分析結果,其試驗主要療效指標與次要療效指標,皆達到臨床及統計上顯著有 效意義,且與安慰劑組相比,均具有顯著統計差異,CBL-514治療後有超過6成 的受試者治療部位皮下脂肪可減少至少200毫升以上,PP population(意圖治療 群體)統計結果顯示CBL-514治療後平均可減少超過300毫升治療部位皮下脂肪,且 藥物安全性與耐受度良好,對於非手術局部減脂具有極佳的療效與安全性優勢。 6.因應措施:本公司將於2023年10月11日下午15:00召開線上法說會,說明本試驗案 臨床統計結果。 7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司, 本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定 對股東權益或證券價格有重大影響之事項): (1)研發新藥名稱或代號:CBL-514 (2)適應症或用途: A.減少皮下脂肪(非手術局部減脂) B.改善中/重度橘皮組織 C.治療罕見疾病竇根氏症 (3)預計進行之所有研發階段: A.第一期臨床試驗 (Phase 1):已完成。 B.第二期臨床試驗 (Phase 2):進行中。 C.第三期臨床試驗 (Phase 3):尚未進行。 D.新藥查驗登記審核 (NDA):尚未進行。 (4)目前進行中之研發階段: A.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發 生其他影響新藥研發之重大事件:不適用。 B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,公司所面臨之風險及因應措 施:不適用。 C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,未來經營方向:本公司新藥CBL -514注射劑用於減少皮下脂肪之CBL-0202二期臨床試驗最終統計結果,在試驗 主要療效指標與次要療效指標皆達標,並達到臨床與統計上顯著有效意義。 D.已投入之累積研發費用:因涉及未來國際授權談判資訊,為保障公司及投資人 權益,故不宜公開揭露。 (5)將再進行之下一研發階段:CBL-514用於減少皮下脂肪(非手術局部減脂),目 前正進行CBL-0204 Phase 2b與CBL-0205 Phase 2b二項臨床試驗。 A.預計完成時間:預期2024年Q1完成本試驗最終臨床統計報告(CSR),惟實際時 程將依執行進度調整。 B.預計應負擔之義務:無。 (6)市場現況: Grand View Research 2021年調查,2030年全球醫美市場預估為3,321億美元,根 據Deloitte中國身體塑形市場行業發展白皮書資料推估2030年全球局部減脂市場將 超過1,025億美元。由於身體局部的皮下脂肪,包含腹部、大腿、手臂或腰側的皮 下脂肪很難透過飲食、運動或藥物減重的方式來減少,且無法選擇只減少特定部位 的皮下脂肪,一旦停藥也會很快復胖。因此,若要減少身體特定部位的皮下脂肪( 或稱局部脂肪),且不影響身體其他部位的皮下脂肪或肌肉,就必須透過手術或非 手術的局部減脂療程來減少局部脂肪,與減重藥物或縮胃手術不同,無論是手術或 非手術局部減脂療程都不會減少體重,主要用途為減少治療部位的皮下脂肪,可減 少不想要的局部皮下脂肪。 (7)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學p值及統計學上是否達顯 著意義),並不足以充分反映未來藥品開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹慎 投資。 (8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風 險,投資人應審慎判斷謹慎投資。
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