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本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症 之二 |
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本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症 之二期臨床試驗(CBL-0201DD Phase 2)已取得最終臨床試驗 報告(Final CSR)
1.事實發生日:112/12/12
2.公司名稱:康霈生技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局(US FDA)核准用於治療罕見疾
病竇根氏症(Dercum’s Disease)之二期臨床試驗(CBL-0201DD Phase 2)已於今日
取得最終臨床試驗報告(Final CSR)。CBL-0201DD Phase 2臨床試驗依照統計分
析數據撰寫之臨床試驗報告結論為：
(1)本試驗研究結果證明，CBL-514注射劑在減少脂肪瘤大小和完全清除脂肪瘤
具有顯著療效，因此可減輕竇根式症(Dercum’s Disease)患者脂肪瘤的疼痛。
(2)CBL-514注射劑在高劑量組(第2組，15毫克/injection)與低劑量組(第1組，
10毫克/injection)二個組別，對於竇根式症(Dercum’s Disease)患者是安全的
且耐受度良好。
最終臨床試驗報告(Final CSR)之療效結果顯示CBL-514注射劑可顯著減少竇根式
症(Dercum’s Disease)脂肪瘤尺寸大小並具有統計顯著意義(p<0.0001)，同時也
顯示顯著的疼痛改善(p<0.0001)，與本公司於2023年9月6日之公告內容與2023年
9月12日法說會之上傳內容相同。
(1)試驗目的：評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s
Disease)的療效、安全性與耐受度。
(2)試驗說明：
本試驗是一項經美國食品藥物管理局(US FDA)核准執行用於治療罕見疾病竇根氏
症(Dercum’s Disease)的二期臨床試驗，招募對象為至少有4顆痛性脂肪瘤的的
竇根氏症患者，共納入12位受試者，分為CBL-514高劑量(15毫克/injection)與
低劑量(10毫克/injection)2個組別，每個劑量組各6位受試者，以評估CBL-514
注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並評估合適的治療
劑量。
(3)試驗階段：二期臨床試驗
(4)藥品名稱：CBL-514
(5)適應症：治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)
(6)實際納入人數：共納入12人
(7)試驗地點國家：美國1個試驗中心
6.因應措施:不適用。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)研發新藥名稱或代號：CBL-514
(2)適應症或用途：
A.減少皮下脂肪(非手術局部減脂)
B.改善中/重度橘皮組織
C.治療罕見疾病竇根氏症
(3)預計進行之所有研發階段：
A.第一期臨床試驗(Phase 1)：已完成。
B.第二期臨床試驗(Phase 2)：進行中。
C.第三期臨床試驗(Phase 3)：提出申請。
D.新藥查驗登記審核(NDA)：尚未進行。
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發
生其他影響新藥研發之重大事件：不適用。
B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措
施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症之二期臨床試驗
(CBL-0201DD)已取得最終臨床試驗報告(Final CSR)。報告結論顯示CBL-514注
射劑在減少脂肪瘤大小和完全清除脂肪瘤具有顯著療效，因此可減輕竇根式症
(Dercum’s Disease)患者脂肪瘤的疼痛；二個劑量組別對於竇根氏症患者的安
全性與耐受度良好。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資
人權益，故不宜公開揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.目前已向美國FDA提出下一階段二期臨床試驗(CBL-0202DD Phase 2)申請，將
於核准後執行，惟實際時程將依執行進度調整，並依主管機關規定及臨床進展
揭露相關訊息。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況：
竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患
軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位
自發性的劇烈疼痛(又稱痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，經常是超過3個
月的嚴重慢性疼痛，並且會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或
消失，且其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。竇根氏症目前在美國約有12.45萬名
病患，在歐洲則約24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據
Global Dercum’s Disease Market，2023 Market Research Future最新調查
報告，2030年全球市場高達199.6億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或
產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。
(7)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學p值及統計學上是否達顯
著意義)，並不足以充分反映未來藥品開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎
投資。
(8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨
風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
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